罕病孤兒藥困境！健保逾26億預算未執行　創辦人泣：我們只是「籌碼」嗎

記者簡浩正／台北報導

▲希望健保救命！罕病基金會提6建議5呼籲。（圖／記者簡浩正攝影）

台灣所公告的罕見疾病（罕病）已有240種，但罕病藥物市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，每年上百萬甚至上千萬費用非普通家庭可負擔；雖健保已給付61種罕藥，但據統計近5年健保罕藥未執行預算總餘額「高達26.1億」，病友團體今（5）日提出包含提升罕藥專款執行效率等6項建議、5大呼籲，籲政府改善罕藥給付困境。

罕見疾病基金會今日舉行「苦等救命罕藥，病患尋活路的期待與挑戰」記者會，除邀請罕病患者、前立委楊玉欣分享罕病的不便與擔憂外，並公布「罕見疾病治療意見調查」。參與調查者包含龐貝氏症協會等39個病友團體，回收率達76%。其中有59%的團體是有健保給付的罕病用藥，41%是沒有罕藥的。

另，已有藥物的病團，最擔心的就是健保財務吃緊無法再給付罕藥，其次就是給付條件嚴格，個人無法符合標準而被審退。94.9%病團認為目前健保給付條件太嚴格，希望能合理放寬，使患者有公平用藥的機會；尚在等待藥物的團體，最擔心等待期間已經開始退化而無法用到藥，亦擔心即使有藥健保也無法給付。

截至2022年7月，台灣240種公告罕病中，通過罕藥認定者有95種藥品，當中61種罕藥獲得健保給付，治療37種罕病。罕見疾病病友在先天的不平等尋找公平的機會，不過罕病基金會創辦人陳莉茵表示，二代健保上路後，罕病用藥給付進入空前黑暗期，可用藥條件更趨嚴格。其困境包含通過給付數量變少、等待時間變長、限縮給付條件、罕藥專款成長率停滯。

她解釋，等待時間變長上，如給付數量從86.8%降為47.6%，通過罕藥認定健保給付等待期，從5.2個月變長到30.3個月；專款成長率停滯部分，則是健保限縮罕藥給付條件，讓專款成長率停滯，2017至2021年的近5年健保罕藥支出成長率為10.36%，未執行預算總餘額為新台幣26.107億。

▲罕病基金會表示，台灣健保給付罕藥程序中，對醫療科技評估（HTA）報告解讀及運用失衡，是導致罕藥給付的問題與困境主因。（圖／記者簡浩正攝影）

對此，罕見疾病基金會提出6項建議、5大呼籲，希望政府能正視病患所關切的問題，一同為台灣的罕藥給付做更多的努力。

6項建議：

期請全民健保適當增加罕藥專款預算；效法英、法、德、日、澳各國改革罕藥給付程序並提升罕藥專款執行效率；期請CDE制定台灣罕藥HTA報告內容中呈現多元參考資訊；期請健保署明確化醫療專家會議機制；優先給付創新罕見新藥；擴大病人參與。

5大呼籲：

縮短罕藥審查時程；落實罕藥總額預算執行；多元評估療效；擴大病友參與；期待基因治療的曙光。

▲談及罕病「孤兒藥」困境時，陳莉茵一度哽咽。（圖／記者簡浩正攝影）

陳莉茵認為，台灣健保給付罕藥程序中，對醫療科技評估（HTA）報告解讀及運用失衡，是導致罕藥給付的問題與困境主因。但事實上，每名罕病患者及家屬都只是想「好好活著」，希望健保署看見病人價值，講到這裡時她一度哽咽，神情激動的泣訴「難道我們只是一個數字、只是角力場的籌碼嗎？」期盼政府能更重視台灣罕病團體心聲。