好消息！健保署放寬罕病SMA佝僂與躁症藥物給付！逾200SMA患者年省千萬

記者簡浩正／台北報導

▲民團曾呼籲政府擴大SMA用藥給付。（圖／台灣生命之窗慈善協會提供）

罕病患者好消息！衛福部中央健康保險署日前召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」(藥物共擬會議)，會中經醫藥界與病友團體努力下，通過放寬「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」治療藥品年齡給付範圍、罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症，則新增口服錠劑新藥可供選擇，以及調高躁鬱症必要藥品健保支付價格，來確保病患有藥可用。此次SMA用藥的年齡放寬，預計治療患者能年省約千萬，健保署也表示讓原一年40多位SMA病人的用藥增為200位受惠，等於涵蓋了5成SMA病友。

健保署表示，今年2月16日時召開藥物共擬會議，經過醫藥界、付費者代表及病友團體的共同努力，評估健保在有限財源支付下，通過了多項用藥提供病人臨床治療選用，包括「放寬脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）治療藥品給付範圍」、「罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥可供選擇」及「調高躁病必要藥品健保支付價格」。

為滿足罕見疾病病友的期待，用於治療SMA之含nusinersen成分之注射藥品，因具臨床實證及給付效益，經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。另一SMA新藥為含risdiplam成分之口服液劑，其給付條件與含nusinersen成分藥品相似，惟就目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。健保署理解SMA病友期待，此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠，約為所有SMA病人之二分之一。

而為照顧罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友之醫療需求，讓病友有藥可選擇，本次會議通過之補充磷口服錠劑，與現行健保收載之含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。另，又考量鋰鹽為臨床治療躁鬱症的第一線用藥，因廠商反映製造原料成本大增，為讓廠商能供貨穩定，確保病患有藥可用，本次會議一致通過調高鋰鹽健保支付價格。

針對SMA藥品給付擴增案，健保署醫審及藥材組組長黃育文上午接受《三立新聞網》記者訪問時表示，健保自民國109年7月1日起給付治療SMA的藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月（1歲）內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果，但因過往給付條件較為嚴格，使符合資格者少，在考量科學實證等研究並討論後，此次擴大為3歲內發病確診者，且起始治療年齡滿7歲且臨床評估運動功能指標RULM≧15者，無論發病與治療年齡上都放寬，對多數患者來說更能獲得照護；由於患者得年打3至6針、日前健保支付價每支約231萬元，對於此次放寬的藥價予年佔健保經費支出部分，黃僅說已與藥廠簽保密協議，也達成藥品合理給付共識。

另，性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友部分，她說是在含磷口服液劑外新增補充磷口服錠劑，讓病友服用更具方便性；治療躁鬱症的鋰鹽，則是調高健保支付價格來提高廠商供貨意願。她強調，此次調高價格並非缺藥問題，而是日前與廠商就已討論過，剛好排上此次會議中通過。未來將持續與藥物共擬會議代表一起努力，讓每個藥品的給付均能達到最佳效益。