逾2千病友等不到藥離世！罕病基金會批新藥審查效率不彰　健保署回應了

記者黃仲丘／台北報導

▲健保署表示，確實去年由於幾個罕藥價格昂貴，需花時間與廠商爭取價格導致審核效率不彰（圖／記者陳弋攝影）

罕見疾病基金會今(2)日上午舉行「呼籲貫徹健保罕病新藥執行效率」記者會，指罕見疾病用藥的預算雖然增加，但過去六年來罕藥專款未執行預算累計仍高達35.877億，目前有23種罕病用藥仍在等待審查，可治療19種罕病，等待使用的7144人當中已有2072人已經離世。對健保署表示，確實去年由於幾個罕藥價格昂貴，對健保衝擊達25~30億，需花時間與廠商爭取價格導致審核效率不彰，今年預算朝向用好用滿，希望朝向百分之百預算執行率的方向進行。

健保署醫審及藥材組副組長張惠萍表示，健保在94年開始編列罕見疾病用藥專款，避免與一般藥品排擠，近5年罕病專款用藥執行數平均成長率大約是8％，超過總額成長率3~5％。

張惠萍說，109年110年罕藥執行率都有95％以上，但去年收載罕病新藥確實面臨挑戰，有些罕藥價格比較昂貴，幾個罕藥的價格加起來對每年健保的衝擊就達25~30億，健保署花了蠻多時間議價，希望向藥廠爭取給台灣比較合理的價格，在去年12月今年2月的共同擬定會議，就收載了5個罕藥、5個新罕藥，和擴增罕藥的給付範圍。

張惠萍表示，這些用藥可以用於治療SMA肌肉萎縮症、「家族性澱粉樣多發性神經病變」（FAP）以及龐貝氏症，多發性硬化症、佝僂症等。這些藥品目前都在和廠商詢問供貨意願，若順利的話可於今年上半年生效。

有關罕病基金會所提出的23款審查中的藥品，張惠萍表示，4個藥品是廠商沒有和健保署提出申請、1個藥品於3月1日已經生效、3個已獲共同擬訂會議同意收載，有望於上半年生效、9個審查中，5個是撤案，1個是共擬會議不通過。

9個審查中的案子，張惠萍說，今年會依程序去做審查，會做醫療科技評估，也會放入病友意見分享平台，蒐集病友意見，包括病友對新藥的期待、使用經驗等。我們會蒐集好意見，在共擬會上呈現，讓共擬代表選擇。

張惠萍表示，今年預算朝向用好用滿，希望朝向百分之百預算執行率的方向進行。縮短審查時間部分，藥品若在食藥署獲得罕藥認定，在還未取得藥品許可證前，可先和健保核價，可以加速，讓病人早點用到藥品。

由於罕藥臨床試驗的個案數較少，臨床實驗時間也沒有那麼長，療效和安全性有某種程度的不確定性，但它的價格卻非常的高，衛福部去年年底已修正藥物給付及支付標準，讓藥價協議可以更有彈性，除了可以用療效為基礎，財務為基礎的風險分攤模式外，還可以分期付款，證據到哪裡，給付到哪裡。讓新罕藥能加入收載。

另外健保署有建立個案登錄系統，讓患者能定期上去填寫用藥後的療效，與安全性資料，可以定期評估，如果有效，可以考慮擴大給付範圍，但若是無效，可以請廠商做適度的還款。這些都是能夠加速新的罕藥引進。