史上最貴！4900萬SMA基因藥首例健保給付患者現況曝光

記者黃仲丘／台北報導

▲台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，目前仍有3百多位SMA患者未能獲健保給付（圖／記者黃仲丘攝影）

史上最貴！要價達4900萬元的罕病脊髓性肌肉萎縮症SMA基因治療藥已於8月起納健保給付，一名南部未滿6個月大的嬰兒，於8月8日正式通過基因治療用藥事前審查的患者，是全台第一個使用「最貴」藥品的患者。健保署署長石崇良今(14)日出席社團法人台灣生命之窗慈善協會紀錄片活動時表示，此名患者目前狀況「很好」。

SMA基因治療藥是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付，也是健保給付史上最昂貴的用藥，藥價達4900萬元。適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，預估一年會有8名病童受惠。

一名南部未滿6個月大的嬰兒，於8月8日正式通過基因治療用藥事前審查，成為全台第一個最貴藥物的使用者。健保署表示，該款藥物宣稱終身有效，但目前最長僅觀察使用7.5年，因此患者使用後仍需長期追蹤。健保署也有請病人簽署同意書，同意用藥後每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年須總評估1次，至少追蹤10年。此外，此款藥物也首度對藥廠採「分期付款」，只要用藥觀察期間發病，健保將不給付後續的款項。

該名小朋友已經使用終身有效的SMA基因藥將近一個多月了，目前狀況如何？對此，健保署署長石崇良今(14)日出席團法人台灣生命之窗慈善協會紀錄片活動時表示，此名患者目前狀況「很好」。這代表，新藥帶來的是另一個嶄新的人生，是健保的責任，也是本於自助助人的情況最好的體現。

石崇良表示，健保署目前健保給付包括背部針劑、口服藥及基因針劑等3種SMA治療藥物，今年4月將口服藥物納入給付後，給付對象增加從過去42多位增加至133位，當中1人不幸死亡，但有62人運動功能明顯進步。 建立藥物追蹤登錄制度後可看到患者確實有如預期般，因藥物有生活品質的明顯改善。

生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，感謝健保署的藥物給付支持，但目前仍有300多位SMA患者仍無法符合健保給付資格，盼健保將來也能全面納入給付。

健保署署長石崇良則表示，剩餘300多位患者未能獲得給付，是因為從藥物實證資料發現，發病程度太重者，使用藥物後的疾病反轉效果不好，由於該款藥物平均每年約需要500萬元，在成本效益評估下，優先讓其他患者使用。