陳俊翰遺願實現！健保今通過放寬SMA用藥　患者「年省700萬」5月上路

記者簡浩正／台北報導

▲陳俊翰（左）生前致力於健保擴大給付SMA藥物。(圖／記者楊澍攝影)

被稱為「生命鬥士」的人權律師陳俊翰，罹患「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA），今年2月因為感冒引起併發症經搶救仍宣告不治，他生前致力於健保擴大給付SMA藥物。衛福部健保署今（7）日召開專家會議討論，就放寬SMA用藥給付達成共識，健保署長石崇良表示，預估全數SMA患者受惠，每人每年藥費約700多萬元，因還要再排下一次共擬會後才會發布，預計最快今年5月生效上路，健保支出SMA藥費一年約38億元。

脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA)是一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。據悉全台約400多位患者，且確診後的新生兒須立即用藥治療，來保護尚未退化的神經元，避免患者成長時期的不可逆。

SMA治療上，目前有俗稱「背針」的脊椎注射劑、基因治療與口服藥3種新興治療藥物。其中，一劑費用高達新台幣4900萬元、被外界稱為「天價藥物」基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」已於去年下半年起納入健保給付，至今僅有1名小嬰兒有使用，目前狀況穩定、良好。

至於背針、口服藥給付條件類似，過去評估若運動功能喪失，用藥效果不明顯，因此設有上肢運動功能指標（RULM）大於、等於15分的條件。有藥商提案希望健保依食藥署核准範圍進行全適應症給付，且運動功能評估與後續是否給藥之間並無絕對關聯性。

▲石崇良說明SMA用藥給付討論結果。（示意圖／記者簡浩正攝影）

對此，石崇良今日在立院會後受訪表示，今日召開專家會議討論，會中達成共識，決定放寬給付條件，取消以運動功能作為給付與否的要件。他說目前國內SMA患者約400人，在放寬條件前，約150人符合健保給付用藥條件，但此次調整後，等於剩下約250人也符合健保給付用藥規定，可依照個人狀況選擇其中一種藥物使用，一年用藥藥費均是700多萬元。

不過石崇良也提到，考量藥價昂貴，專家也對於設停藥標準有共識，若是用藥後持續惡化達一定條件，就不再給付。今日通過專家會議後，預計4月提到藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議討論，若順利通過，最快可望於5、6月時上路。