免切蛋蛋！男童白血病復發「睪丸腫5倍大」長庚CAR-T治療救了他

記者簡浩正／台北報導

▲陳世翔醫師說明個案。（圖／記者簡浩正攝影）

CAR-T細胞治療可用於治療急性白血病、難治型B細胞淋巴癌，對於頑固性治療來說有助益。今年13歲的小華（化名），8歲時就被診出斷罹患急性淋巴性白血病，化療結束後不到半年，家長發現其雙側睪丸腫大，確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，因考慮睪丸復發後的局部治療需切除睪丸或放射治療，最終在林口長庚醫院醫療團隊協助下接受CAR-T細胞療法，效果反應良好，男童保住睪丸、目前定期回診觀察。

國內目前可執行CAR-T細胞療法的醫療院所共有七間，林口長庚醫院也在其列。長庚醫院今（17）日舉行記者會，宣佈順利完成全體系前2例CAR-T治療，都是罹患急性淋巴性白血病的兒童。

長庚醫院兒童血液科主任張從彥表示，白血病俗稱血癌，是兒童最常見的癌症，佔所有兒童癌症的1／3左右。治療主要以化學治療為主。雖然整體治癒率不錯，仍有少數復發或頑固性的治療相當棘手，所幸近年來標靶及免疫治療有顯著進步，替這群病人帶來無限希望。

張從彥指出，CAR-T是「嵌合抗原受體T細胞治療」的簡稱，被稱為「活著的藥物」，其原理是抽取病人的免疫T細胞，在實驗室通過基因工程加以強化，使其能識別並攻擊特定癌細胞，再將這些修改後的T細胞擴增輸回病患體內，以快速作戰進而消滅癌細胞。對於急性淋巴性白血病(ALL)及瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)，臨床試驗成效相當不錯，獲美國食品藥物管理局(FDA)快速批准臨床使用。

▲骨髓血在顯微鏡下只可見惡性白血病細胞，缺乏正常的各種造血細胞，這些癌細胞大部分只有細胞核，幾乎沒有細胞質。（圖／長庚醫院提供）

長庚醫院兒童內科部副部長陳世翔說明，此次兩例個案包括13歲的病童小華(化名)，8歲時被診斷罹患急性淋巴性白血病，化療結束後不到半年就發現雙側睪丸腫大，確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，同時的骨髓檢查亦發現「微量殘存疾病」(MRD)上升，代表骨髓也即將復發。另一位8歲病童小寶(化名)，4歲時亦被診斷出罹患急性淋巴性白血病，原本一切治療順利，無奈在化療結束後9個月注意到右側睪丸腫大，確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，骨髓檢查亦發現MRD上升。

▲CAR-T療法流程。（圖／長庚醫院提供）

陳世翔指出，CAR-T治療是目前B細胞急性淋巴性白血病最新穎的治療，原要價超過千萬元，雖自2023年11月起納入健保給付（健保核價約819萬元），但給付條件為患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之B細胞急性淋巴性白血病。這兩位病童都是首次復發，因此不符合給付條件。

他說，以小華為例，已進入青春期，原本正常的睪丸體積大小約4CC，但復發後雙側睪丸腫大到26CC以上，傳統方式必須接受放療、甚至必須切除睪丸。因此安排特約門診向家長詳細講解疾病現況、治療狀況、其他治療選擇以及CAR-T治療利弊等。長庚醫療團隊與家長討論後家長決定參考國外經驗，先讓病童接受CAR-T治療，以避免切除睪丸或做睪丸放射治療，影響生育能力。兩位病童在CAR-T細胞輸注過程都很順利，無重大不良反應，住院治療期間僅出現輕微的發燒、疲倦等症狀。輸注約2週後順利出院，目前都持續在門診追蹤觀察治療反應中，治療後的初期臨床反應相當不錯。

▲健保給付CAR-T個案規範。（圖／記者簡浩正攝影）

血液腫瘤科系主任張文震表示，CAR-T是癌症細胞治療重要的里程碑，感謝健保署今年能開放如此先進治療，造福病人，期盼也將能帶動國內癌症新醫療技術研發。相信台灣的醫療水準將能為世界癌症病人貢獻心力。