長效型第九凝血因子針劑納健保　打針次數減半、出血獲改善

文／林怡亭／健康醫療網

52歲的重度 B 型血友病病友于先生，年輕時因當時的治療無法有效改善反覆的關節出血，年紀輕輕就置換人工關節。近年來改用短效型凝血因子後，仍然無法達到完整保護，偶爾發病流血時異常疼痛。今年9月受惠於長效型凝血因子納入健保，1週施打1次的預防性治療後，藥物涵蓋時間變長，沒有藥效不足困擾，關節出血和疼痛情形獲得改善。

血友病體質易出血　關節部位最常見

台北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任表示，血友病是一種因遺傳性基因缺陷，導致先天性血液凝固異常的出血疾病。其中常見 A 型與 B 型血友病主要由 X 染色體隱性遺傳，因此多為男性。

張家堯指出，血友病易出血的體質，在負重較大或活動量較大的關節出血，包括踝關節（66.3%）、肘關節（53.5%）、膝關節（47.7%）為主，平均年出血量高達35~40次，其中又以關節部位出血最為常見，若長期反覆的關節出血可能導致關節病變，甚至年紀輕輕就需置換人工關節，生活品質受到嚴重影響。

長效型第九凝血因子納健保　嘉惠B型患者

被譽為「台灣血友病之父」彰化基督教醫院血液腫瘤科沈銘鏡教授指出，相較於A型血友病，B型患者在治療歷史上一直是相對弱勢。所幸隨著醫學發展，血友病治療已進入基因工程時代，然而早前 B 型一般型製劑問市仍落後 A 型三年之久。如今隨著長效型第九凝血因子問世並納入健保給付，1週僅需注射1次，不僅為患者帶來便利，更達到長時間保護效果，B 型病患終於首度突破治療困境。

施打針劑次數減半　自發出血頻率降低

張家堯指出，長效型第九凝血因子可以讓注射次數減半，大幅提升生活品質及治療順從性，半衰期較短效型更提升 2.5 倍，降低關節損傷風險和自發性出血次數。據國外研究統計，不論是否接受過預防性治療，在轉換為長效型凝血因子預防性治療後，所有患者的總體年出血率（ABR）皆有明顯下降，且有半數病人能達到關節完全緩解的治療目標。

治療關鍵非濃度　訂定個人化的預防性治療

張家堯說明，有別於Ａ型血友病的八凝血因子因血中濃度越高，關節自發性出血的頻率顯著降低，據研究報告顯示，有少數案例在血中濃度高的情況下，B型血友病仍有自發性出血，因此預防性治療之療效預測，不應以第九凝血因子的最低濃度作為單一指標，而是同時考量維持較高的最低凝血因子濃度，又具備有 EVD 的保護效應 。

醫師呼籲，應與治療團隊討論最低濃度以外的多項治療目標，依個人出血發生率與關節狀況，訂定個人化的預防性治療，以達到加強關節保護、降低注射頻率、減輕治療負擔。 

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資料來源： healthnews.com.tw